恶性肿瘤由于其高发病率和死亡率而成为基因治疗首选病种。肿瘤基因治疗的主要策略、途径和方法有 6种 :抑癌基因转移法 :研究表明 ，只要抑癌基因保持正常活性 (哪怕两个等位基因中只有 1个保持活性 ) ，细胞在致癌因素攻击下也会平安无事。现已发现的抑癌基因有 10余种 ，其中最著名的是 P 53和 R B基因。但在整体水平的治疗中最大的问题是如何使每个癌细胞都能导入抑癌基因 ，目前还做不到这一点。

　　自杀基因疗法 :此方法是通过将自杀基因转移至癌细胞内 ，其表达产物将无毒的前体药物转变成剧毒物质杀死癌细胞。目前使用最多的自杀基因是大肠杆菌胞嘧啶脱氨酶 ( C D )基因和单纯疱疹病毒胸苷激酶 ( T K )基因。 C D能将无毒药物 5-氟胞嘧啶转化为剧毒的 5-氟脲嘧啶 ， T K能将一种叫 G C V的无毒药物转化为剧毒的核酸类似物。

　　免疫调节基因治疗 :该疗法是通过基因水平的免疫修饰而增强机体抗肿瘤作用 ，其途径主要有 :①增强肿癌细胞内的免疫原性。通过向癌细胞转移细胞因子基因或组织相容性抗原基因 ，增强其抗原性 ，使巨噬细胞捕捉杀伤肿瘤细胞的活力增加 ，并诱导淋巴细胞的抗肿瘤活性。②增强肿瘤浸润淋巴细胞 ( T I L )的抗瘤活性。 T I L能浸润到肿瘤组织中 ，如向 T I L转移细胞因子基因 ，可在肿瘤局部释放高浓度细胞因子 ，从而增强该微环境对癌细胞的杀伤作用。③ T细胞活化共刺激分子疗法。 T细胞是机体捕杀癌细胞的主将。捕杀过程取决于两个条件 :识别与激活。如果将共刺激信号基因导入癌细胞中 ，则癌细胞表达共刺激信号会刺激 T细胞 ，使其激活。

　　增强机体对治疗耐受能力的基因疗法 :例如向患者骨髓细胞导入多药耐药基因 ，则可增加化疗或放疗剂量以便更多地杀灭癌细胞 ，而机体能够耐受 ，就可以提高治疗效果。

　　多重基因治疗 :动物实验表明 ，采用两种或两种以上基因治疗方法相结合 ，可获得累积效应和协同作用 ，比采用单一基因治疗为佳。目前已开始用此疗法进行前列腺癌Ⅰ期临床试验。

　　抑制肿瘤血管生成的基因治疗 :肿瘤细胞通过刺激内皮细胞分泌各种生长因子促使新的血管生成 ，其中以血管内皮生长因子 ( V E G F )最受注目。有人在瘤体局部转移 V E G F受体基因 ，因其优先与 V E G F相结合而阻断了癌细胞 V EG F受体与 V E G F的结合 ，使肿瘤中血管生成受抑制并因此得不到充足养分而坏死。