血友病的基因治疗研究获新进展

　　据国外媒体消息 ，位于圣保罗的明尼阿波利斯大学的研究人员已经证明 ，可以将人血液来源的内皮细胞 (b l o o d o u t - g r o w t h e n d o t h e l i a l c e l l s ，B O E C s )作为基因治疗载体以治疗 A型血友病。指导该项研究的医学系研究副主任 R ob e r t H e b b e l博士 (G o e r g e C l a r k教授 )在报告中指出 ，利用 B O E Cs“使小鼠体内因子 V I I I的水平达到了治疗的水平 ，并且能够保持。这将可能成为一种有效的治疗人 A型血友病的基因治疗手段。”这项基因治疗的结果发表在 2002年 1月 15日的 B l o o d上 ，它可能为在人体中测试这种治疗手段铺平了道路。

　　A型血友病是一种遗传性的血液疾病 ，是由于血液中缺乏凝血因子 V I I I导致的。目前 ， A型血友病的临床治疗一般需要在病人出现症状之后将他的凝血因子 V I I I进行替换。

　　H e b b e l设计的体外过程利用 B O E C s作为基因治疗的载体。在该过程中 ，首先从病人的血液中获得自体同源的 B O E C s (使用自体同源的 B O E C s免除了免疫相容性或者血液样本被其他疾病污染的顾虑 )。随后 ，在实验室中培养这些从血液中分离得到的 BO E C s ，并用一个携带人凝血因子 V I I I基因的非病毒质粒载体转染这些细胞。在将这些细胞进行扩增以后 ，这些稳定转染的 B O E C s又被重新移入病人体内 ，它们转移到骨髓和脾脏中 ，并开始分裂。

　　H e b b e l说 ，“我们在小鼠体内所获得的这些结果表明 ，长期稳定的高水平的因子V I I I在人体中也可能具有治疗意义。我们一般认为 ，因子 V I I I的水平上升 5个百分点就是一个好的结果 ，在这些小鼠中 ，我们观察到因子 V I I I的水平比正常水平还要高。这些结果非常令人振奋 ，它为我们接下来在狗身上进行临床前试验以及最后的人体试验奠定了坚实的基础。”